Sernova erhält von der FDA den Orphan Drug Status sowie die Rare Pediatric Disease Designation für sein Hämophilie-A-Programm

Sernova kündigt Forschungskooperation mit Frau Professor Antonia Follenzi, einer Expertin für Hämophilie A an der Università del Piemonte Orientale, an

LONDON, ONTARIO und WINDHAM COUNTY, CONNECTICUT, den 27. November 2023 / IRW-Press / – Sernova Corp. (TSX: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FWB/XETRA: PSH), ein Unternehmen im klinischen Stadium und Marktführer für Zelltherapeutika, hat heute bekannt gegeben, dass die US-Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) dem Hämophilie-A-Programm des Unternehmens den Status als Therapie zur Behandlung von seltenen Leiden (Orphan Drug Designation – ODD) und als Therapie zur Behandlung von seltenen pädiatrischen Erkrankungen (Rare Pediatric Disease Designation – RPDD) gewährt hat.

Die FDA erteilt eine Orphan Drug Designation, auch als Orphan-Drug-Status bezeichnet, für Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Diese Einstufung bringt bestimmte Vorteile mit sich, wie etwa Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, den Erlass bzw. die Teilerstattung der Gebühren für einen FDA-Antrag sowie das Marktexklusivitätsrecht für sieben (7) Jahre im Falle einer Zulassung.

Unabhängig davon wurde Sernova die Rare Pediatric Disease Designation als Therapie zur Behandlung von seltenen Krankheiten gewährt, die vorwiegend Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren betreffen. Im Falle einer diesbezüglichen Zulassung wird ein sogenannter Priority Review Voucher für ein beschleunigtes Prüfverfahren ausgestellt. Der Prioritätsprüfungsgutschein kann eingelöst, übertragen oder auch verkauft werden.

Wir sind mit der FDA-Entscheidung im Hinblick auf die Gewährung dieser Einstufungen für unsere neuartige Behandlung von Hämophilie A sehr zufrieden. Dabei kommt die Cell Pouch zusammen mit patienteneigenen Zellen zum Einsatz, die für die Produktion von Faktor VIII korrigiert wurden, sagt Frau Cynthia Pussinen, Chief Executive Officer von Sernova. Hämophilie A ist eine schwerwiegende, lebensbegrenzende Erkrankung, und wir setzen uns dafür ein, die Entwicklung des Programms voranzutreiben, in der Hoffnung, damit einen positiven Beitrag für Patienten in aller Welt leisten zu können, die auf eine verbesserte Therapie warten.

Über das von Sernova entwickelte Hämophilie-A-Programm mit dem Cell-Pouch-System

Beim Hämophilie-A-Programm von Sernova wird die Cell Pouch mit den eigenen Zellen eines Patienten kombiniert, ohne dass hierbei Immunsuppressiva erforderlich wären. Diese Therapie zielt darauf ab, den Faktor VIII (FVIII) – ein essenzielles Blutgerinnungsprotein, das bei Patienten mit Hämophilie A fehlt oder unzureichend vorhanden ist – zu ersetzen. Dies wird erreicht, indem die endothelialen Vorläuferzellen des Patienten (Blood Outgrowth Endothelial Cells/BOECs) korrigiert und anschließend über die Cell Pouch dem Patienten wieder zugeführt werden. Diese modifizierten Zellen setzen FVIII in den Blutkreislauf frei und stellen so die Gerinnungsfähigkeit beim Patienten während der Blutungen wieder her.

Sernova und seine Forschungspartner haben mit Mitteln aus einer Horizon 2020-Förderung im Rahmen eines Forschungs- und Innovationsprogramms der EU für Proof-of-Concept-Studien mit Hilfe eines völlig neuartigen gen- und zelltherapeutischen Ansatzes erfolgreich menschliche Blutzellen von Patienten mit Hämophilie A so korrigiert, dass diese den Faktor VIII produzieren. Dabei wurden in einem vorklinischen Hämophilie-A-Modell die korrigierten Zellen in die vorimplantierte, vaskularisierte Cell Pouch transplantiert. Mit dieser Arbeit wurde unter Einsatz der kombinierten Technologien eine Verbesserung der Blutgerinnung nachgewiesen (Efficient and safe correction of hemophilia A by lentiviral vector-transduced BOECs in an implantable device; Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Band 23, Dezember 2021).

Zusammenarbeit mit der Università del Piemonte Orientale

Das Unternehmen freut sich, eine neue Kooperation mit der Università del Piemonte Orientale (Universität Ostpiemont) in Italien unter der Leitung von Frau Antonia Follenzi MD, Ph.D., Professorin für Histologie sowie Zell- und Gentherapie, bekanntzugeben.

Frau Dr. Follenzi nimmt, was die Ansätze der Zell- und Gentherapie zur Heilung von Hämophilie A betrifft, eine Vorreiterrolle ein. Ihr Labor verfügt über Fachkenntnisse in der Generierung von BOECs bei Hämophilie-Patienten und der Korrektur des FVIII-Gens mit Hilfe von lentiviralen Vektoren.

Ziel der neuen Kooperation ist die Optimierung der Technologie unter Verwendung lentiviraler Vektoren, um in einem Tiermodell von Hämophilie A die Expression des FVIII-Transgens über neuartige Promotoren in die BOECs von Hämophilie-Patienten zu erreichen und so eine optimale, anhaltende Produktion von FVIII unter Einsatz einer optimierten Zelldosis innerhalb der Cell Pouch sicherzustellen. Das Gesamtziel der Kooperation ist die Entwicklung einer Produktkombination zusammen mit vorklinischen Ergebnissen, die die Aufnahme klinischer Studien bei Patienten mit Hämophilie A unterstützen sollen.

Ich freue mich schon darauf, gemeinsam mit dem Team von Sernova an diesen fortschrittlichen Technologien zu arbeiten, um auf Basis eines gen- und zelltherapeutischen Ansatzes in der Cell Pouch eine neue und sichere Behandlung für Patienten mit Hämophilie A anbieten zu können. Unser Ziel ist es, diese neuen Technologien entsprechend weiterzuentwickeln, um die Freisetzung von FVIII in den Blutkreislauf weiter zu maximieren und die Dauer dieser Freisetzung so zu verlängern, dass keine wöchentlichen FVIII-Infusionen mehr nötig sind und das Leben von Menschen mit Hämophilie A deutlich verbessert wird, erklärt Frau Professor Follenzi.

Vorteile von Orphan Drug Designation (ODD) und Rare Pediatric Disease Designation (RPDD)

Zu den kombinierten Vorteilen dieser Einstufungen zählen die exklusiven Vermarktungsrechte für einen Zeitraum von sieben (7) Jahren nach der Marktzulassung, eine Bundessteuergutschrift in Höhe von 25 Prozent für in den USA getätigte klinische Forschungsaufwendungen, die bis zu 20 Jahre lang gilt, der Erlass von Gebühren gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für Orphan-Arzneimittel (derzeitiger Wert: mehr als 3 Millionen USD), die Möglichkeit, sich für Forschungszuschüsse des Office of Orphan Products Development (OOPD) zur Unterstützung klinischer Studien für die Orphan-Indikation zu qualifizieren, sowie die Berechtigung, von der FDA regulatorische Unterstützung und Beratung bei der Erstellung des Entwicklungsplans zu erhalten.

Darüber hinaus kann die Therapie ab den Zeitpunkt der Marktzulassung in den USA – unabhängig von der Patentlaufzeit – sieben Jahre lang nicht kopiert und verkauft werden, und das Unternehmen erhält zudem einen Priority Voucher, der entweder zur Verkürzung des standardmäßigen Begutachtungszeitraums der FDA um rund vier Monate verwendet oder aber verkauft werden kann.
Über Hämophilie A

Hämophilie umfasst eine Gruppe von Erbkrankheiten, welche die Blutgerinnung verändern. Die klassische Hämophilie, auch als Hämophilie A bezeichnet, ist eine erbliche Blutungsstörung, die auf einem angeborenen Mangel des Gerinnungsfaktors FVIII beruht und sich durch langanhaltende, übermäßige Blutungen äußert, die entweder spontan oder infolge eines Traumas auftreten. 1

Hämophilie A ist die häufigste Form der Hämophilie. Es handelt sich dabei um eine genetische Störung, die durch das Fehlen oder einen Mangel des Blutgerinnungsproteins FVIII verursacht wird. Eine schwere Hämophilie A tritt in rund 60 Prozet der Fälle auf, wenn der Mangel an FVIII weniger als 1 Prozent der normalen Blutkonzentration beträgt. Die Krankheit wird üblicherweise von den Eltern an die Kinder vererbt, nur in rund einem Drittel der Fälle wird sie durch eine spontane Veränderung des entsprechenden Gens verursacht.

Nach Angaben der US Centers for Disease Control and Prevention tritt Hämophilie A bei etwa 1 von 5.000 männlichen Geburten auf. Langanhaltende Blutungen in Bereichen wie dem Gehirn können bei einer Person, die unter Hämophilie A leidet, zum Tode führen. Länger andauernde Blutungen in Gelenken können hingegen Entzündungsreaktionen und permanente Gelenksschäden verursachen.

Rund 20.000 Menschen in den USA, 2.500 Menschen in Kanada und 10.000 Menschen in Europa leiden unter einer mäßigen bis schwerwiegenden Form von Hämophilie A. Obwohl es für diese Krankheit keine Heilung gibt, ist Hämophilie A mit regelmäßigen Infusionen des rekombinanten Gerinnungsfaktors FVIII gut beherrschbar. Die Behandlungskosten pro Patient belaufen sich auf mindestens 200.000 USD jährlich, was mit Therapiekosten von insgesamt über 10 Milliarden USD pro Jahr zu Buche schlägt.

Über Sernova und die Cell Pouch-System-Plattform für Zelltherapie

Sernova ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das therapeutische Zelltechnologien für chronische Krankheiten im Bereich Medizin entwickelt. Dazu zählen insulinabhängiger Diabetes, Schilddrüsenerkrankungen und Blutkrankheiten inklusive Hämophilie A.

Sernova konzentriert sich derzeit auf die Entwicklung eines funktionellen Heilmittels für die Behandlung des insulinabhängigen Diabetes. Sein Hauptprodukt ist das Cell Pouch-System, ein neuartiges implantierbares und skalierbares Medizinprodukt mit immungeschützten therapeutischen Zellen. Die Cell Pouch bildet nach der Implantation eine natürliche vaskularisierte Gewebeumgebung im Körper. Damit wird das langfristige Überleben und die Funktion therapeutischer Zellen ermöglicht, die essenzielle Faktoren freisetzen, die im Körper von Patienten mit bestimmten chronischen Krankheiten fehlen oder mangelhaft sind.

Im Rahmen einer laufenden klinischen Phase-1/2-Studie an der Universität von Chicago konnte das Potenzial des Cell Pouch-Systems von Sernova als eine funktionelle Heilung für Menschen mit Typ-1-Diabetes (T1D) demonstriert werden.

In Kooperation mit der Universität von Miami entwickelt Sernova derzeit auch eine proprietäre Technologie, um die therapeutischen Zellen vor dem Angriff des Immunsystems abzuschirmen. Ziel ist hier, die Notwendigkeit der chronischen systemischen Immunsuppression zu beseitigen.

Im Mai 2022 gingen Sernova und Evotec eine globale strategische Partnerschaft ein, um eine implantierbare und serienmäßige Inselzellersatztherapie auf Basis von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) zu entwickeln. Diese Zusammenarbeit bietet Sernova eine möglicherweise unbegrenzte Versorgung mit insulinproduzierenden Zellen zur Behandlung von Millionen von Patienten mit insulinabhängigem Diabetes (Typ 1 und Typ 2).

Sernova macht auch Fortschritte bei von zwei zusätzlichen Entwicklungsprogrammen, die das Cell Pouch-System nutzen: eine neue Zelltherapie für Schilddrüsenunterfunktion infolge einer Entfernung der Schilddrüse und eine lentivirale ex-vivo-Faktor-VIII-Gentherapie für Hämophilie A.

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