XORTX gibt die Erteilung eines US-Patents bekannt

Wichtiges Patent im Hinblick auf die autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung gewährt – Unterstützung für das XRx-008-Programm

Calgary, Alberta, den 7. April 2022 – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass die Patentanmeldung Formulations of Xanthine Oxidase Inhibitors vom US-Patentamt (USPTO) gewährt wird. Das Patent umfasst Zusammensetzungen und Methoden zur Verwendung der von XOTRX entwickelten Formulierungen von Xanthinoxidase-Inhibitoren für Nierenkrankheiten und andere Erkrankungen, bei denen ein abweichender Purinstoffwechsel mit dem Fortschreiten der Krankheit in Zusammenhang steht.

Der Wirkstoff XRx-008 von XORTX für das Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) konzentriert sich auf eine proprietäre Kombination von Harnsäure-senkenden Substanzen und anderen Hilfsstoffen. Derzeit gibt es nur wenige Therapieoptionen zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen aufgrund von ADPKD oder diabetischer Nephropathie (DN). Der durch dieses Patent gewährte 20-jährige Schutz deckt die neuartige ADPKD-Therapie von XORTX ab, um den ungedeckten medizinischen Bedarf in den USA zu bedienen.

Die Marktgrößen für ADPKD für die USA, Europa und weltweit werden auf 150.000, 160.000 bzw. 3.000.000 Patienten Quelle: The National Center for Biotechnology Information, a branch of the US National Institutes of Health and the PKD International Association.
geschätzt. ADPKD ist eine seltene Krankheit mit speziellen Programmen (Orphan Disease Programs) in der EU, den USA und Japan, die die Marktexklusivität neuer Wirkstoffe für weitere 10, 7 bzw. 10 Jahren schützen. Die mit dieser Benachrichtigung gewährten Ansprüche sind spezifisch für die Zusammensetzung neuer Formulierungen von Oxypurinol. Weitere künftige Teilanmeldungen aus dem ursprünglichen Stammpatent werden sich auf die Ausweitung der Abdeckung neuer proprietärer Formulierungen/Zusammensetzungen und der Verwendung dieser neuartigen Formulierungen konzentrieren.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, sagte: Dieses neue Patent umfasst Zusammensetzungen von Formulierungen, die für die Plattformtechnologie von XORTX von entscheidender Bedeutung sind. Diese Gewährung stärkt unser Portfolio an geistigem Eigentum in den USA. Wichtig ist, dass diese US-Patenterteilung unser neuartiges, proprietäres Formulierungsprogramm XRx-008 für ADPKD, chronische Nierenkrankheiten und andere Erkrankungen schützt, bei denen ein abweichender Purinstoffwechsel und eine chronische Hyperurikämie (erhöhter Harnsäurewert im Blut) den Krankheitsverlauf beschleunigen können.

Die Gewährung dieses Patents bietet den Schutz, um unsere klinischen Studien sowie unsere Vermarktungs- und Partnerschaftsmöglichkeiten in den USA zu erweitern. Mit diesem neuen Patent verfügt XORTX nun in den USA und/oder der EU über vier erteilte Patente, die Zusammensetzungen und Anwendungen von Harnsäure-senkenden Substanzen zur Behandlung und Prävention von Nierenerkrankungen, Insulinresistenz und diabetischer Nephropathie (Nierenkrankheiten) abdecken, ergänzte Dr. Davidoff.

Über die polyzystische Nierenerkrankung und XRx-008

Die polyzystische Nierenerkrankung (OKD) gilt als seltene Krankheit mit zwei Haupttypen – ADPKD und autosomal-rezessive PDK (ARPKD) mit einer Prävalenz von 1:800 bzw. 1:20.000. PKD ist eine Erkrankung, die auf genetische Veränderungen zurückzuführen ist und zahlreiche flüssigkeitsgefüllte Zysten verursacht, die sich in den Nieren bilden können. Diese genetische Störung verschlimmert sich meist mit zunehmendem Alter und ist durch steigende Zystenzahlen und -größe gekennzeichnet, die die Form der Nieren verändern und sie stark vergrößern. Das Fortschreiten dieser Krankheit verringert die Nierenfunktion und kann zu Nierenversagen und der Notwendigkeit einer Transplantation oder Dialyse führen.

Statistisch gesehen zeigen mehr als 50 Prozent der Patienten mit ADPKD im Alter von 60 Jahren eine Niereninsuffizienz im Endstadium. Die Diagnose von ADPKD tritt in der Regel zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf, wenn erstmals Zeichen und Symptome auftreten. Das Fortschreiten der PKD ist häufig mit Bluthochdruck, Hyperurikämie, Gicht, Nierensteinen, Proteinurie (erhöhte Ausscheidung von Eiweiß), Bauchschmerzen, Hämaturie (vermehrtes Vorkommen von roten Blutkörperchen im Urin) und rückläufiger Nierenfilterung verbunden. Wie bei vielen fortschreitenden Nierenerkrankungen beschleunigt sich die rückläufige Filterrate mit der Zeit, was zu Nierenversagen im Endstadium und der Notwendigkeit einer Nierentransplantation oder Dialyse führt.

In letzter Zeit haben sich nicht-klinische und klinische Beweise gehäuft, die belegen, dass eine hohe Harnsäurekonzentration im Serum das Fortschreiten der Erkrankung bei ADPKD verlangsamen kann:

1. Patienten mit ADPKD weisen hohe berichtete Inzidenzen von Hyperurikämie (>60 Prozent) und klinischer Gicht (24 Prozent) sowie Erkrankungen auf, die mit der Bildung von Harnsäurekristallen in den Nieren verbunden sind, wie ein niedriger Serum- und Urin-pH-Wert1,2,3.

2. Eine hohe Prävalenz von Nierensteinen mit annähernd gleicher Harnsäurezusammensetzung oder Oxalatzusammensetzung.4

3. Ein hoher Serumharnsäurespiegel ist ein unabhängiger Risikofaktor für Zystengenese, Zystenwachstum und sinkende Filterkapazität der Nieren.1

4. Die Hemmung der Xanthinoxidase bei ADPKD-Patienten kann das Fortschreiten der glomerulären Filtrationsrate umkehren.5

Derzeit stehen nur wenige Therapieoptionen zur Behandlung, Stabilisierung oder Verlangsamung dieser fortschreitenden Nierenerkrankung zur Verfügung. Zurzeit ist nur ein einziges Arzneimittel zugelassen – Tolvaptan. Obwohl es hilft, das Zystenwachstum zu verlangsamen, bleibt die Notwendigkeit bestehen, Therapieoptionen zu entwickeln, die den fortschreitenden Rückgang der Filterkapazität verlangsamen, da dies die Verbesserung der Lebensqualität und Nierengesundheit von Menschen mit dieser Erkrankung entscheidend ist. XRX-008 stellt eine erstklassige Möglichkeit dar, Patienten mit beeinträchtigter Nierenfilterkapazität zu helfen, Nierenerkrankungen im Endstadium und einen Dialysebedarf zu verlangsamen oder zu verhindern.

Quellennachweis

1. Helal, I., et al., Serum uric acid, kidney volume and progression in autosomal-dominant polycystic kidney disease. Nephrol Dial Transplant, 2013. 28(2): S. 380-5.
2. Torres, J.A., et al., Crystal deposition triggers tubule dilation that accelerates cystogenesis in polycystic kidney disease. J Clin Invest, 2019. 129(10): S. 4506-4522.
3. Errasti, P., et al., Autosomal-dominant polycystic kidney disease: high prevalence of graft loss for death-related malignancies and cardiovascular risk factors. Transplant Proc, 2003. 35(5): p. 1717-9.
4. Idrizi, A., et al., Prevalence of nephrolithiasis in polycystic kidney disease. Cent. Eur. J. Med, 2011. 6: S. 497.
5. Han, M., et al., Hyperuricemia and deterioration of renal function in autosomal dominant polycystic kidney disease. BMC Nephrol, 2014. 15: S. 63.

Über XORTX Therapeutics

XORTX Therapeutics ist ein pharmazeutisches Therapeutika-Unternehmen mit zwei klinisch fortgeschrittenen Produkten, die in der Entwicklung sind – XRx-008 gegen autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease/ADPKD) und XRx-101 gegen Coronavirus-/COVID-19-Infektionen. XRx-221 ist ein Programm der klinischen Phase bei diabetischer Nephropathie vom Typ 2 (T2DN). Das Unternehmen verfügt über ausgedehnte Rechte an geistigem Eigentum und etablierte Machbarkeitsnachweise durch unabhängige klinische Studien. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner Produkte in der klinischen Entwicklungsphase, die auf die Senkung der Harnsäure als Methode zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen abzielen.

Bei XORTX haben wir uns der Entwicklung von Arzneimitteln verschrieben, die die Lebensqualität und die Zukunft von Patienten mit Nierenerkrankungen verbessern. Weitere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

Nähere Informationen erhalten Sie über:

Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com oder +1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com oder +1 617 901 0785

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung kann ausdrücklich oder stillschweigend zukunftsgerichtete Aussagen gemäß den kanadischen und US-amerikanischen Wertpapiergesetzen enthalten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre Implikationen beruhen ausschließlich auf den gegenwärtigen, angemessenen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist.

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