XORTX gibt Publikation wichtiger Forschungsarbeiten zur ADPKD bekannt

CALGARY, ALBERTA, den 22 April 2024 / IRW-Press / – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANUA WKN: A3UNZ), ein Pharmaunternehmen in der späten klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass eine Forschungsarbeit mit dem Originaltitel Raising serum uric acid with a uricase inhibitor worsens PKD in rat and mouse models zur Veröffentlichung im Peer-geprüften American Journal of Physiology-Renal Physiology angenommen und am 19. April 2024 online veröffentlicht wurde.

Diese Studie berichtet über die gesundheitlichen Folgen einer Erhöhung der Serum-Harnsäure (SUA) in Mäuse- oder Rattenmodellen der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD), insbesondere über die Auswirkungen einer Erhöhung der SUA-Werte auf das Zystenwachstum und die Nierengröße. Die Entstehung und das Wachstum von Zysten (zusammen der Zystenindex) und deren Veränderungsraten sind wichtige Indikatoren für das Fortschreiten der Krankheit und korrelieren mit der abnehmenden Filterkapazität und der Nierenerkrankung im Endstadium (ESRD). Anhand dieser Studie wird erstmals gezeigt, dass chronisch erhöhte SUA-Werte den Zystenindex signifikant erhöhen und die Nierengröße bei einer ADPKD vergrößern können.

Den Ergebnissen der Studie zufolge waren SUA-Sättigungskonzentrationen, die zu einer Kristallschädigung beitragen, nicht erforderlich, um sowohl die Struktur als auch die Funktion der Nieren bei einer ADPKD negativ zu verändern. Es wurde außerdem festgestellt, dass mäßig hohe SUA-Konzentrationen mit einem erhöhten Entzündungszustand (Zytokinprofil) sowohl im Serum als auch im Nierengewebe assoziiert sind. Unabhängig von der modifizierenden Wirkung chronisch erhöhter SUA-Werte gelang mit dieser Studie die grundlegende Neuentdeckung einer übermäßigen Expression der Xanthinoxidase (XO) im Nierengewebe, was auf einen abnormen Purinstoffwechsel bei der ADPKD hindeutet könnte und eine mögliche Beteiligung der XO am Fortschreiten der Krankheit nahelegt.

Das Zusammenspiel eines über dem Normalbereich liegenden SUA-Werts und einer Überexpression der XO, insbesondere im Bereich der Zysten, stellt bei einer ADPKD-Niere einen starken Anreiz für den Einsatz einer XO-Hemmung zur Abschwächung dieses neu beschriebenen Schädigungsmechanismus dar. Die Hemmung der XO mit XORLO, der firmeneigenen Oxypurinol-Formulierung von XORTX, führte im Rahmen dieser Studie im RC/RC-Mäusemodell der ADPKD zu einer deutlichen Senkung der Harnsäurekonzentrationen und zu einer Abschwächung der Auswirkungen von chronisch erhöhten SUA-Werten auf den Zystenindex und die Nierengröße.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Wir freuen uns, dass wir diese bahnbrechenden Forschungsarbeiten von Dr. Charles Edelstein von der University of Colorado auf dem Gebiet der polyzystischen Nierenerkrankung unterstützen konnten. Die erstmalige Feststellung, dass eine erhöhte Serum-Harnsäure und möglicherweise eine Überexpression der Xanthinoxidase das Fortschreiten der Krankheit in der ADPKD-Niere beschleunigen können, ist von enormer Bedeutung. Diese Studie liefert wichtige neue Erkenntnisse über einen modifizierenden Faktor, der das Fortschreiten der ADPKD begünstigen kann. Bei der ADPKD beim Menschen korrelieren die Nierengröße und die abnehmende Filterkapazität der Nieren miteinander und sind Schlüsselindikatoren für das Fortschreiten der Krankheit und die Prognose. Die Ermittlung eines modifizierbaren Faktors, der das unterschiedliche Outcome bei Menschen mit einer ADPKD erklärt, ist ein wichtiger Schritt zum Verständnis dieser Krankheit. Es wurde gezeigt, dass XORLOTM diesen Effekt abschwächt. Vom Konzept her sollte XORLOTM in der Lage sein, diese beiden modifizierbaren Faktoren abzuschwächen. Diese mechanistischen Studien sind für die zukünftige Planung klinischer Studien zur Hemmung der Xanthinoxidase bei ADPKD-Patienten von großer Bedeutung.

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen.

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.

Quellen:
1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Beauftragungen im Bereich Kommunikation und soziale Medien

Im Anschluss an die Pressemitteilung des Unternehmens vom 8. April 2024 nahm XORTX an weiteren wichtigen Gesundheits- und Anlegerkonferenzen teil, zuletzt an der Noble Capital Markets Emerging Growth Virtual Healthcare Equity Conference und am CEM Scottsdale Capital Event. Zusätzliche Informationen zu allfällig verfügbaren Webcast-Präsentationen werden zu einem späteren Zeitpunkt mitgeteilt. Außerdem hat das Unternehmen eine Reihe von Marketing- und Kommunikationsberatern mit Maßnahmen zur Steigerung des Anlegerinteresses beauftragt:

– Die Firma LFG Equities wurde mit Marketingberatungs- und Marktkommunikationsleistungen beauftragt und erhält ein einmonatiges Honorar in Höhe von 50.000 USD. Der Vertrag mit LFG Equities kann im gegenseitigen Einvernehmen verlängert und von XORTX unter Einhaltung einer Kündigungsfrist von 10 Tagen beendet werden.

– Die Firma IRPUB wurde mit der Erstellung einer Öffentlichkeitskampagne beauftragt und erhält über eine viermonatige Vertragsdauer ein Honorar in Höhe von 40.000 USD. Der Vertrag mit IRPUB kann im gegenseitigen Einvernehmen verlängert und von XORTX jederzeit beendet werden.

– Die Firma FeMax Publishing and Consulting Ltd. wurde mit der Analyse und Bewertung der Kommunikationsarbeit bzw. Kontaktaufnahme mit den Anlegern in Europa beauftragt. Der Vertrag hat eine Laufzeit von 12 Monaten, wobei für die Bewertungsleistungen ein monatliches Honorar von 3.500 EUR und für die europäische Öffentlichkeitskampagne ein monatliches Honorar von 8.500 EUR entrichtet wird. Der Vertrag mit FeMax Publishing and Consulting kann im gegenseitigen Einvernehmen verlängert werden.

Über XORTX Therapeutics Inc.

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD , das sich in Vorbereitung auf die Durchführung einer einzigen Zulassungsstudie – XRX-OXY-201 – befindet, die für eine beschleunigte Zulassung in Frage kommt; und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit dem Coronavirus / COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit von Patienten dienen.

Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:

Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

Kim Golodetz, LHA Investor Relations
kgolodetz@lhai.com
+1 212 838 3777

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Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält ausdrückliche oder implizite zukunftsgerichtete Aussagen gemäß den geltenden Bundeswertpapiergesetzen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre Implikationen basieren ausschließlich auf den gegenwärtigen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern nicht durch geltendes Recht oder Börsenvorschriften anderweitig vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors im Jahresbericht von XORTX auf Formular 20-F enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist (einschließlich aller Dokumente, die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren Berichten, öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den Wertpapierkommissionen und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedarplus.ca abrufbar sind.

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