XORTX reicht IND-Antrag bei der US-Arzneimittelbehörde FDA ein

– Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung – IND-Antrag für XRx-008-Programm eingereicht –

Calgary, Alberta, den 31. März 2022 – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX I TSXV: XRTX I FWB: ANU), ein pharmazeutisches Therapeutika-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich, die Einreichung eines Antrags zur Verabreichung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug/IND) bei der United States Food and Drug Administration (FDA) bekannt zu geben.

Dieser IND-Antrag unterstützt das XRx-008-Programm des Unternehmens zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease/ADPKD) und enthält den Prüfplan für die vergleichende Pharmakokinetik-Studie XRX-OXY-101.

Das von XORTX entwickelte XRx-008 für ADPKD ist eine proprietäre Kombination aus Harnsäure senkenden Mitteln und anderen Hilfsstoffen. Derzeit gibt es nur wenige Therapieoptionen zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD. Die IND-Antragsunterlagen von XORTX bieten einen soliden Überblick über den Programmstatus in Bezug auf Chemie, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie und die bisherige klinische Arbeit und erleichtern die formelle Kommunikation mit der FDA bezüglich der Entwicklung von XRx-008 zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD. Weitere Ankündigungen zu diesem Antrag und zu zukünftigen Treffen mit der FDA werden in Kürze veröffentlicht.

XORTX konzentriert sich auf die Weiterentwicklung von XRx-008 durch vergleichende pharmakokinetische und klinische Studien zur Registrierung für die Behandlung von ADPKD. Derzeit gibt es für Patienten nur sehr wenige zugelassene Therapieoptionen zur Behandlung einer progredienten Nierenerkrankung aufgrund dieser Krankheit. Es gibt jedoch Grund zur Hoffnung, da die jüngsten klinischen Studienergebnisse bestätigen, dass Harnsäure ein unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten von progredienten Nierenerkrankungen (PKD) ist und dass ein Management des Purinstoffwechsels und der Harnsäurekonzentrationen im Serum die Nierengesundheit positiv beeinflussen und so das Leben von Patienten mit PKD verbessern kann.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärte: Die Einreichung dieses IND-Pakets erleichtert die laufende Kommunikation mit der FDA über das XRx-008-Programm und die Entwicklungspläne von XORTX. Das Unternehmen freut sich darauf, dieses Programm durch unsere in diesem Jahr geplanten klinischen Studien an Patienten mit ADPKD voranzutreiben. Das Feedback der FDA wird die Bemühungen von XORTX unterstützen und anleiten, die kritischen Schritte zu optimieren, die erforderlich sind, um die Marktzulassung für diese Behandlung für PKD-Patienten zu erhalten.

Über die polyzystische Nierenerkrankung und XRx-008

PKD gilt als seltene Krankheit mit zwei Haupttypen – ADPKD und autosomal-rezessive PDK (ARPKD) mit einer Prävalenz von 1:800 bzw. 1:20.000. PKD ist eine Erkrankung, die auf genetische Veränderungen zurückzuführen ist und zahlreiche flüssigkeitsgefüllte Zysten verursacht, die sich in den Nieren bilden können. Diese genetische Störung verschlimmert sich meist mit zunehmendem Alter und ist durch steigende Zystenzahlen und -größe gekennzeichnet, die die Form der Nieren verändern und sie stark vergrößern. Das Fortschreiten dieser Krankheit verringert die Nierenfunktion und kann zu Nierenversagen und der Notwendigkeit einer Transplantation oder Dialyse führen.

Statistisch gesehen zeigen mehr als 50 Prozent der Patienten im Alter von 60 Jahren eine Niereninsuffizienz im Endstadium. Die Diagnose von ADPKD tritt in der Regel zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf, wenn erstmals Zeichen und Symptome auftreten. Das Fortschreiten der PKD ist häufig mit Bluthochdruck, Hyperurikämie, Gicht, Nierensteinen, Proteinurie, Bauchschmerzen, Hämaturie und rückläufiger Nierenfilterung verbunden. Wie viele fortschreitende Nierenerkrankungen beschleunigt sich die Filterrate mit der Zeit, was zu Nierenversagen im Endstadium und der Notwendigkeit einer Nierentransplantation oder Dialyse führt.

In letzter Zeit haben sich nicht-klinische und klinische Beweise gehäuft, die belegen, dass eine hohe Harnsäurekonzentration im Serum das Fortschreiten der Erkrankung bei ADPKD verlangsamen kann:

1. Patienten mit ADPKD weisen hohe berichtete Inzidenzen von Hyperurikämie (>60 Prozent) und klinischer Gicht (24 Prozent) sowie Erkrankungen auf, die mit der Bildung von Harnsäurekristallen in den Nieren verbunden sind, wie ein niedriger Serum- und Urin-pH-Wert1,2,3.

2. Eine hohe Prävalenz von Nierensteinen mit annähernd gleicher Harnsäurezusammensetzung oder Oxalatzusammensetzung.4

3. Ein hoher Serumharnsäurespiegel ist ein unabhängiger Risikofaktor für Zystengenese, Zystenwachstum und sinkende Filterkapazität der Nieren.1

4. Die Hemmung der Xanthinoxidase bei ADPKD-Patienten kann das Fortschreiten der glomerulären Filtrationsrate umkehren.5

Derzeit stehen nur wenige Therapieoptionen zur Behandlung, Stabilisierung oder Verlangsamung dieser fortschreitenden Nierenerkrankung zur Verfügung. Zurzeit ist nur ein einziges Arzneimittel zugelassen – Tolvaptan. Obwohl es hilft, das Zystenwachstum zu verlangsamen, bleibt die Notwendigkeit bestehen, Therapieoptionen zu entwickeln, die den fortschreitenden Rückgang der Filterkapazität verlangsamen, was entscheidend für die Verbesserung der Lebensqualität und Nierengesundheit von Menschen mit dieser Erkrankung ist. XRX-008 stellt eine erstklassige Möglichkeit dar, Patienten mit beeinträchtigter Nierenfilterkapazität zu helfen, Nierenerkrankungen im Endstadium und einen Dialysebedarf zu verlangsamen oder zu verhindern.

Quellennachweis

1. Helal, I., et al., Serum uric acid, kidney volume and progression in autosomal-dominant polycystic kidney disease. Nephrol Dial Transplant, 2013. 28(2): S. 380-5.
2. Torres, J.A., et al., Crystal deposition triggers tubule dilation that accelerates cystogenesis in polycystic kidney disease. J Clin Invest, 2019. 129(10): S. 4506-4522.
3. Errasti, P., et al., Autosomal-dominant polycystic kidney disease: high prevalence of graft loss for death-related malignancies and cardiovascular risk factors. Transplant Proc, 2003. 35(5): p. 1717-9.
4. Idrizi, A., et al., Prevalence of nephrolithiasis in polycystic kidney disease. Cent. Eur. J. Med, 2011. 6: S. 497.
5. Han, M., et al., Hyperuricemia and deterioration of renal function in autosomal dominant polycystic kidney disease. BMC Nephrol, 2014. 15: S. 63.

Über XORTX Therapeutics

XORTX Therapeutics ist ein pharmazeutisches Therapeutika-Unternehmen mit drei klinisch fortgeschrittenen Produkten, die in der Entwicklung sind – XRx-008 gegen ADPKD, XRx-101 gegen Coronavirus-/COVID-19-Infektionen und XRx-221 ist ein Programm der klinischen Phase bei diabetischer Nephropathie vom Typ 2 (T2DN). Das Unternehmen verfügt über ausgedehnte Rechte an geistigem Eigentum und etablierte Machbarkeitsnachweise durch unabhängige klinische Studien. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner Produkte in der klinischen Entwicklungsphase, die auf die Senkung der Harnsäure als Methode zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen abzielen.

Bei XORTX haben wir uns der Entwicklung von Arzneimitteln verschrieben, die die Lebensqualität und die Zukunft von Patienten mit Nierenerkrankungen verbessern. Weitere Informationen zu XORTX Therapeutics finden Sie unter www.xortx.com.

Nähere Informationen erhalten Sie über:

Allen Davidoff, CEO —-
adavidoff@xortx.com oder +1 403 455 7727-

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
oder +1 617 901 0785

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung kann ausdrücklich oder stillschweigend zukunftsgerichtete Aussagen gemäß den kanadischen und US-amerikanischen Wertpapiergesetzen enthalten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre Implikationen beruhen ausschließlich auf den gegenwärtigen, angemessenen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist.

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur besseren Verständigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gekürzt oder zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung für den Inhalt, die Richtigkeit, die Angemessenheit oder die Genauigkeit dieser Übersetzung übernommen. Aus Sicht des Übersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die englische Originalmeldung auf www.sedar.com, www.sec.gov oder auf der Firmenwebsite!