XORTX Therapeutics Inc. – FDA bescheinigt XORLOTM Berechtigung zur beschleunigten Zulassung

– XORTX erweitert Optionen für die beschleunigte Zulassung

CALGARY, ALBERTA, den 4. Mai 2023 / IRW-Press / XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen im späten Stadium der klinischen Entwicklung, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich, den Abschluss eines positiven und konstruktiven Typ-D-Meetings mit der US-Arzneimittelbehörde (FDA) bekannt zu geben, das zur Ermittlung zusätzlicher klinischer Endpunkte geführt hat, die möglicherweise für eine beschleunigte Zulassung in Frage kommen. Außerdem hat das Unternehmen nun bessere Vorstellungen von den Erwartungen der FDA hinsichtlich einer beschleunigten Zulassung von XORLOTM für die Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD).

Zielsetzung des Typ-D-Meetings mit der FDA war, mit der Behörde die Einzelheiten eines beschleunigten Zulassungsverfahrens, das klinische Studienprotokoll für XRX-OXY-301 sowie die vorgelegten Pläne für das zukünftige klinische Entwicklungsprogramm für XORLOTM, die von XORTX entwickelte Oxypurinol-Formulierung für die Behandlung der ADPKD, zu erörtern. Das Treffen hat insgesamt folgende Ergebnisse gebracht:

1/ Mehr Klarheit über die Endpunkte für eine beschleunigte Zulassung, die für einen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (NDA) in Frage kommen, was zu einer Marktzulassung von XORLOTM für die Behandlung der ADPKD führen würde.

2/ Die Parameter der klinischen Phase-3-Studie, wie z.B. die Dauer des erforderlichen Behandlungszeitraums, die Nachbeobachtungszeiträume für die in die Studie aufgenommenen Probanden und die bevorzugten statistischen Analysemethoden, einschließlich der optimalen Informationen, die von der FDA für ihren Entscheidungsprozess benötigt werden.

3/ Auf Grundlage dieser Informationen wird XORTX nun den/die primären klinischen Endpunkt(e) und die Entwicklungsstrategie in Abstimmung mit den laufenden Gesprächen mit potenziellen Partnern für das entsprechende Asset auswählen.

4/ XORTX hat zudem die Absicht, bei der FDA ein Special Protocol Assessment (SPA) für das Programm XRX-OXY-301 zu beantragen, um das Risikoprofil des Entwicklungsprogramms für XORLOTM zur Behandlung der ADPKD weiter zu entschärfen.

Dr. Allen Davidoff, der CEO von XORTX, erklärt: Aufgrund dieses Typ-D-Meetings mit der FDA ist das Unternehmen nun viel besser in der Lage, den Weg in Richtung einer beschleunigten Zulassung fortzusetzen und auch zu kommunizieren. Uns liegt jetzt die optimale Datenlage vor, die wir für die Durchführung der klinischen Phase-3-Studie XRX-OXY-301 zu XORLOTM für die Behandlung von ADPKD-Patienten benötigen. Die Zuerkennung des Orphan Drug-Status am 21. April in Verbindung mit den Informationen aus diesem Typ-D-Meeting liefert und das entscheidende Datenmaterial für die Phase-3-Zulassungsstudie sowie für die laufenden Partnergespräche.

Über XORLOTM

XORLOTM ist der Arbeitstitel für die von XORTX derzeit entwickelte Oxypurinol-Formulierung zur Behandlung von Patienten mit einer fortschreitenden ADPKD. Diese und ähnliche Formulierungen sind in den USA und Europa patentrechtlich geschützt. Mit der vor kurzem abgeschlossenen Bridging-Studie zur Pharmakokinetik (XRX-OXY-101) konnten die wichtigsten pharmakokinetischen Merkmale dieser neuartigen Formulierung – wie Bioverfügbarkeit, Nahrungsmitteleffekte, Dosisproportionalität und die pharmakokinetischen Parameter im Steady State – charakterisiert werden.

Über XRX-OXY-301

Die klinische Studie zu XRX-OXY-301 ist als multizentrische, doppelblinde, plazebokontrollierte, randomisierte Withdrawal-Design-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und gleichzeitiger Hyperurikämie konzipiert. Diese klinische Studie wird entsprechende Daten zur Unterstützung eines zukünftigen Antrags auf die beschleunigte Zulassung“ (NDA) bei der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) liefern. Diese klinische Studie zu XRX-OXY-301 soll in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 eingeleitet werden und Personen, die an einer ADPKD im Stadium 2, 3 oder 4 sowie chronisch erhöhten Harnsäurewerten leiden, einschließen. Mit dieser klinischen Studie soll beurteilt werden, ob XORLOTM in der Lage ist, die Ausdehnung des Gesamtnierenvolumens und/oder den Rückgang der glomerulären Filtrationsrate über einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten zu verlangsamen. Weitere Informationen zur FDA-Tabelle der Surrogat-Endpunkte für die Zulassung oder Lizenzierung von Arzneimitteln finden Sie unter: www.fda.gov/drugs/development-resources/table-surrogate-endpoints-were-basis-drug-approval-or-licensure.

Über XORTX Therapeutics

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über:

Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com oder +1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com oder +1 617 901 0785

Medienanfragen, David Melamed, Ph.D.
david.melamed@russopartnersllc.com oder +1 212 845 4225

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